Anti-MD5 Dermatomyositis ist eine sehr seltene Krankheit, die das Immunsystem einer Person für jede Million Einwohner betrifft. Es zeichnet sich durch schnell schwerwiegende Schäden an der Lunge aus, die die Lebensdauer zwischen 30 und 66% der Patienten beendet, und es gibt keine spezifischen Behandlungen, um sich ihm zu stellen. Jetzt die Universitätskrankenhaus in La PazIn Madrid behandelt sie ein Mädchen erfolgreich mit dieser Krankheit mit einer CAR-T-Therapie, das erste Mal, dass es weltweit erreicht wird. Der Fall wurde in der veröffentlicht Medizinisches Magazin Mit.
CAR-T-Therapien sind eine Art personalisierter Immuntherapie, die bei der Behandlung von Krebs sehr erfolgreich war, hauptsächlich Bluttumoren wie einige Leukämie oder Lymphome, als der letzte Ausweg, wenn andere Behandlungen versagt haben. Sein Wirkungsmechanismus besteht darin, T -Lymphozyten (eine Art weißer Blutkörperchen) des Patienten zu modifizieren, um Krebszellen zu erkennen und zu zerstören. Zuerst werden Patientenzellen extrahiert und dann im Labor genetisch verändert, um einen spezifischen Empfänger (CAR) gegen ein Tumorantigen zu exprimieren. Sie multiplizieren und injizieren den Patienten erneut. Bei einer Autoimmunerkrankung werden T -Lymphozyten modifiziert, um das CD19 -Protein zu erkennen, das in B -Lymphozyten vorkommt, Schlüssel bei der Entwicklung vieler Krankheiten dieser Art, einschließlich dermatomyositis.
Der Friedenspatient wurde mit einer CD19-CAR-T-Therapie behandelt, insbesondere mit einer fortgeschrittenen Zelltherapie, die vom Klinikkrankenhaus in Barcelona hergestellt wurde. Diese Initiative gelang es, ein Medikament erschwinglicher zu machen, das Hunderttausende von Euro kosten kann und das bisher nicht für eine Autoimmunerkrankung wie Anti-MD5-Dermatomyositis verwendet worden war. Die Therapie gelang es, den Teil des Immunsystems neu zu starten, was die Krankheit sicher führte, und es ermöglichte dem Patienten, inaktiv zu sein, ohne dass andere Behandlungen erforderlich waren.
Die Therapie wurde aufgrund der klinischen Situation des Patienten durch mitfühlende Verwendung des Patienten verabreicht. Nach der Verabreichung der Medikamente nahm das Mädchen mehr als 10 Linien immunsuppressiven Behandlung ein, um keine zu nehmen, und jetzt ist es seit einem Jahr in der Vergebung der Krankheit. Der motorische Zustand, der auch mit dieser Krankheit einhergeht, verbessert sich schrittweise, und der Patient hat sich aufgrund der mechanischen Belüftung und der ECMO (extrakorporale ventrikuläre Unterstützung) zum Atmen tagsüber von der Atmung entnommen.
Wie bei anderen Autoimmunerkrankungen handelt es sich um eine Frage der chronischen Behandlung einer generischen Kombination von Kortikosteroiden, Immunsuppressiva, biologischen Wirkstoffen und Chemotherapie, die darauf warten, die Krankheit zu stabilisieren. Die Verwendung dieser Kombination von Behandlungen besteht Risiken, wie das Anstieg des Infektionsrisikos. Trotz der vielen verabreichten Behandlungen haben Patienten wie die, die in La Paz gerettet wurden, normalerweise keine gute Reaktion, etwas, das die hohe Mortalität der Krankheit erklärt.
Seit sie im Jahr 2011 begonnen haben, hat das CAR-T Zehntausende von vollständigen Heilung bei Menschen mit Bluttumoren erreicht, aber in den letzten Jahren haben sie auch ihre Wirksamkeit bei Autoimmunerkrankungen gezeigt. Im Jahr 2022 wurden diese Behandlungen bei Menschen mit systemischem Lupus erythematodes angewendet, eine Autoimmunerkrankung, die 0,1% der Weltbevölkerung betrifft, insbesondere junge Frauen, die vollständige Remissionen erzielen. Es wurden auch spektakuläre Ergebnisse bei Patienten mit schwerwiegenden Miastinnen beobachtet. Ein 33-jähriger Patient, der aufgrund einer progressiven Lähmung einen Rollstuhl benötigte, um sich zu bewegen, und eine Maschine zum Atmen erhielt ein paar CAR-T und verbesserte sich so, dass er das Elektrofahrrad wieder zusammenstellen und Routen von mehr als 25 Kilometern machen konnte.
Für die Zukunft kann CAR-T vor Multipler Sklerose verwendet werden. In der Klinik gibt es zu testen, ob diese Immuntherapie bei dieser Krankheit nützlich sein kann, viel komplexer als andere, die bereits mit dieser Technologie behandelt wurden.
Der Erfolg, den die La Paz University heute vorgestellt hat, war dank der Zusammenarbeit einer großen Anzahl von Toiletten aus verschiedenen Spezialitäten des Krankenhauses und der Zusammenarbeit anderer Institutionen wie CRIS, dem Nationalen Zentrum für Onkologische Forschung (CNIO) oder dem Niño Jesús Hospital möglich.