Zwei klinische Studien bei einer kleinen Anzahl von Patienten mit Parkinson haben gezeigt, dass Stammzelltransplantationen im Gehirn sicher sind und keine gefährlichen Nebenwirkungen verursachen. Die Interventionen wurden bei nur 19 Patienten durchgeführt, und ihr Hauptziel bestand nur darin, die Sicherheit zu untersuchen, aber beide haben auch positive Effekte gezeigt, wie z. B. eine Verringerung der unwillkürlichen Bewegungen, die diese unheilbare Krankheit charakterisieren.
Diese Krankheit, die vom britischen Paläontologen, Chirurg und Geologen James Parkinson mehr als zwei Jahrhunderte entdeckt wurde, ist nach Alzheimer die zweithäufige neurologische Krankheit. Ungefähr 10 Millionen Menschen leiden auf der ganzen Welt, etwa 150.000 von ihnen in Spanien. Obwohl die meisten Patienten älter sind, gibt es 15% der Menschen, die es vor 50 Jahren entwickeln, und manchmal sind die ersten Symptome keine Motoren, sondern psychiatrisch, wie beispielsweise Depressionen, ohne sich klar zu machen, warum.
Die Ursache der Parkinson -Krankheit ist der Tod einer Art von Neuronen, die für die Herstellung von Dopamin verantwortlich sind. Dieser Neurotransmitter spielt eine wesentliche Rolle in der Stimmung, aber auch bei Fortbewegungs- und Belohnungsmechanismen. Seit den 60er Jahren wird Parkinson mit dem Vorläufer von Dopamin Levodopa behandelt, was normalerweise die Symptome lindert. Das Problem ist, dass es mit dem Fortschritt dieser chronischen Krankheit immer weniger dopaminerge Neuronen gibt, mit denen dieses Medikament umgehen kann, so dass unkontrollierte Bewegungen, Steifheit und andere Symptome wieder auftauchen.
In den 1980er Jahren wurden die ersten Versuche, diese Krankheit mit einer Neuronentransplantation zu behandeln, durchgeführt. Zu dieser Zeit bestand die einzige Möglichkeit, sie aus dem Gehirn aus menschlichen Feten zu extrahieren und sie für Patienten umzusetzen. Die Studien hatten bei einigen Patienten positive Ergebnisse, aber die Behandlung war im trockenen Dock aufgrund ihrer geringen Lebensfähigkeit und ethischen Hindernisse.
Jetzt nehmen zwei klinische Studien den Weg mit zwei Arten von Stammzellen als Quelle wieder auf, die in der Lage sind, zu jeder Art von Gewebe zu werden. Im ersten Aufsatz, der von japanischen Ärzten und Wissenschaftlern geleitet wurde, wurden Stammzellen aus adulten Blutzellen eines japanischen Spenders verwendet. Die Forscher verwandelten diese Stammzellen in Dopamin -Herstellung von Neuronen und implantierten sie dann in das Gehirn von sieben Menschen mit Parkinson. Das Transplantat wurde im Putamen hergestellt, eine Struktur, die sich fast in der Mitte des Gehirns befand, und das ist mit einer noch tieferen Struktur verbunden, der schwarzen Substanz, in der der Tod dopaminerger Neuronen auftritt. Die Studie zeigt, dass implantierte Neuronen anfingen, Dopamin ohne Tumoren zu produzieren, was die große Angst vor dieser experimentellen Behandlung war. Der Ergebnisse Sie werden heute in veröffentlicht NaturReferenz der besten Weltwissenschaft.
In einer zweiten Studie führten Ärzte aus den USA und Kanada eine Transplantation wie 12 Patienten durch, die ein experimentelles Arzneimittel anhand embryonaler Stammzellen, BemdaneProel, anhand von embryonalen Stammzellen. In diesem Fall zeigen die Ergebnisse, dass dopaminerge Neuronen die Transplantation überlebten und keine unfreiwilligen Bewegungen erzeugten, die durch Transplantat verursacht wurden, was eine weitere der großen Ängste vor diesen Therapien war.
Das Ziel dieser ersten Aufsätze war es nur, die Sicherheit von Transplantationen zu demonstrieren, aber beide haben bei den meisten Patienten verbessert. Unfreiwillige Bewegungen wurden nach 18 -monatiger Follow -up im Fall der amerikanischen Studie um bis zu 50% reduziert. Der japanische Aufsatz, der zwei Jahre dauerte, wurde bei allen Patienten wirksam festgestellt, während sie ihre üblichen Medikamente (eine sechs Untergruppe) und in den meisten von ihnen auch ohne Medikamente (vier) einnahmen.
Der Neurochirurgen der Universität von Toronto Andrés LozanoEr wurde vor 65 Jahren in Sevilla geboren und ist einer der Autoren des amerikanischen Aufsatzes. Der Arzt betont, dass diese Behandlung keine Heilung der Krankheit ist, sondern nur eine Intervention zur Verbesserung der Symptome. Im Vergleich zu anderen experimentellen Behandlungen, wie z. B. tiefe Hirnstimulation, die die Implantation der Elektroden im Gehirn erfordert, ermöglicht die Transplantation „wiedergeschwache“ verlorene Neuronen. Dies kann “den Hirnkreis wieder aufbauen, der durch die Parkinson -Krankheit beschädigt wird”, sagt der Forscher.
Die beiden Arbeiten haben Einschränkungen. Die Anzahl der Patienten ist zu klein, um die Wirksamkeit mit statistischer Zuverlässigkeit nachzuweisen. Darüber hinaus wussten in diesem Fall sowohl Patienten als auch Ärzte, die eine Behandlung erhalten, was einen möglichen und leistungsstarken Placebo -Effekt impliziert. Um die wirkliche Wirksamkeit dieser Behandlungen zu demonstrieren, muss ein Aufsatz mit mehr Patienten erfolgen und weder diese noch Ärzte wissen, wer die Transplantation erhält. Dies bedeutet, dass eine Kontrollgruppe, auf die der Schädel bestiegen wird, aber nichts umsetzen wird. Die Lozano -Gruppe ist bereits in dem Prozess, dass die US -amerikanischen und kanadischen Behörden diese Art von Versuch in Phase 3 -, deren Hauptziel bereits darin besteht, die Wirksamkeit der Transplantation zu beweisen. Der Chirurg ist der Ansicht, dass diese Behandlungen “vielversprechend” sind, da sie nicht nur gegen die Parkinson -Krankheit handeln konnten, sondern auch gegen andere Krankheiten, die durch den neuronalen Tod gekennzeichnet sind, wie die Alzheimer- und Huntington -Krankheit.
Beide Arbeiten bieten einen wichtigen Fortschritt für die Anwendung von Zelltherapien allgemein. Vor 12 Jahren, Jun TakahashiDer Anführer des japanischen Experiments testete theoretisch eine Transplantation in Makaken, die auf Stammzellen basiert, die von der Haut des Tieres selbst abgeleitet wurden, um Ablehnungen zu vermeiden. Im Jahr 2020 machte ein amerikanisches Team eine Transplantation, die dem Patienten eines Parkinson ähnlich ist, das auf Zellen aus seiner Haut extrahiert, verschoben und in seinem Gehirn gepfropft wurde. In diesen beiden neuen Tests sind das Ausgangsmaterial standardisierte Stammzelllinien, die möglicherweise für viele Patienten angewendet werden können, was sie näher näher bringt, um sie auf generalisierte Weise zu verwenden, was die Notwendigkeit personalisierter, viel teurerer Behandlungen überschreitet.
Der Neurologe Pascual SánchezDas ist nicht an den Aufsätzen teilgenommen und zeigt seine Bedeutung. “Beide Studien sind ziemlich vielversprechend”, sagt er. “Es ist eine sehr interessante Arbeitslinie, die aus einer angewandten Ersatztherapie in situ besteht und möglicherweise weniger Ablehnungsprobleme liefern würde”, erklärt er. Das Wichtigste ist, dass in beiden Fällen Tumoren oder neurologische Wirkungen, die aus der Transplantation stammen, nicht aufgetaucht sind, sagt Sánchez. Der Direktor der Foundation Hundert zeigt jedoch, dass größere Versuche erforderlich sind, und mit einem großen Überwachungszeitraum, um nachzuweisen, dass Transplantationen wirksam sind und dass ihre Auswirkungen im Laufe der Zeit dauern.